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全球首例!13岁白血病患者被碱基编辑治愈:如何做到的?

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2022-12-14 13:34:00

一个只能等待死神到来的13岁女孩,半年后彻底重生。

故事的主人公是艾丽莎,她在2021年5月不幸被医院确诊为白血病。

更具体地说,这种疾病被称为T细胞急性淋巴细胞白血病,这是一种起源于B系或T系淋巴祖细胞的肿瘤疾病。

然而,在接受了各种传统治疗后,艾丽莎的病情并没有好转。

甚至对她来说,等死成了唯一的选择。

然而,伦敦Alyssa大奥蒙德街医院的医生采取了不同的方法,今年开始在mdash为她尝试另一种治疗方法。mdash基础编辑。

这种待遇在世界上是第一个。

而在接受治疗后的6月,奇迹诞生了mdashmdash艾丽莎的癌细胞数量已经被清除了!

因此,伦敦大奥蒙德街医院的罗伯特·基耶萨博士激动地说:

显然,这是一个新的医学领域,我们可以重新定位免疫系统来对抗癌症,这很令人着迷。

Ldquo几经波折;Rdquo

当白血病的噩耗降临到艾丽莎身上时,不仅对她自己,对她的父母和家人来说,都可以说是令人绝望的消息。

化疗已经成为她必不可少的治疗过程。

在此之前,艾丽莎是一个长发飘飘的仙女:

但众所周知,脱发是化疗不可避免的副作用。

然而,乐观的艾丽莎面对这个结果,却笑着对家人说:

我决定捐出我的头发。

但是疾病仍然无情。即使Alyssa接受了化疗和第一次骨髓移植,她体内的病毒仍然无法被清除。

这种情况动摇了原本乐观的小女孩:

我最后应该还是会死的,helliphellip

她甚至害怕地问妈妈ldquo这不会是我们最后一个圣诞节吧?rdquo

然而,正如我们前面提到的,医院的医生并没有放弃艾丽莎,而是采用了以前从未使用过的基地编辑方法来治疗白血病。

虽然这种方法是科学家在6年前提出的,但没有医生会贸然将其应用于临床。

然而,近年来,遗传学取得了惊人的进步和发展,使得这种尝试成为可能。

如果这种治疗有效,Alyssa的免疫系统将通过第二次骨髓移植重建。

当医生向艾丽莎和她的家人介绍这种方法时,小女孩决定:

我愿意成为第一个接受这种实验疗法的人。

然而,在这种治疗下,艾丽莎的身体变得容易受到感染。

因为这些人是ldquo改造rdquo这些细胞会攻击她体内的癌变T细胞,同时,它们也会攻击那些保护她免受疾病侵袭的T细胞。

经过一个月的治疗,Alyssa的病情开始缓解,第二次骨髓移植后,她的免疫系统开始再生。

但是事情并没有那么顺利。

在两个月后的一次检查中,医生在她的体内发现了癌症的迹象。

虽然家人和医生都为此担心,但最终,经过6个月的治疗,艾丽莎的癌细胞数量为零!

helliphellip

艾丽莎仍在医院接受监控,以防癌症复发。

但是小女孩自己仍然保持乐观:

我很感激有这个机会。这种治疗可能会在未来帮助更多像我一样的孩子。

我很期待今年的圣诞节,我想在我阿姨的婚礼上做伴娘helliphellip我想做很多普通人能做的事情。

这是艾丽莎重生的故事。

那么下一个问题是:

你是怎么做到的?

基地,可以说是生活的语言。

我们人类遗传密码的基石包含四个碱基:

胞嘧啶鸟嘌呤腺嘌呤胸腺嘧啶

就像字母表中的字母可以拼出有意义的单词一样,我们DNA中的数十亿个碱基可以拼出人体的ldquo说明rdquo。

这种碱基编辑的方法可以让科学家专注于遗传密码的非常精确的位置,然后改变一个碱基的分子结构,将其转换为另一个碱基,并改变遗传指令。

医生用这种方式ldquoRdquo一种新型的T细胞被开发出来,并被用来追踪和杀死Alyssa体内的癌变T细胞。

他们开始编辑捐赠者的健康T细胞:

第一个碱基编辑步骤是禁用T细胞靶向机制,使它们不会攻击Alyssa的身体。第二步是去除一种叫做CD7的化学标记。第三步,制定ldquo隐形装置rdquo防止细胞被化疗药物杀死。

最后一步是指示T细胞寻找任何标记有CD7的东西,这样它就可以破坏Alyssa的每一个T细胞。

虽然这种处理可以算是初步成功,但从技术角度来说,只是触及了基础编辑能力的表层。

正如提出基地编辑的作者之一刘中达所说:

基地编辑的治疗应用才刚刚开始。

那么你是不是很期待未来base editing能带来更多的应用呢?

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